急性髓系白血病国家I类创新靶向药物HYML-122临床试验启动

来源:中科院合肥物质科学研究院     发布时间:2019年01月11日

    2019年1月2日,国家I类抗创新靶向药物HYML-122临床试验启动会在蚌埠医学院国家临床试验基地举行,该药物由中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心刘青松药物学团队研发,主要针对FLT3-ITD突变的急性髓系白血病。

    HYML-122是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性FLT3激酶小分子抑制剂,能够在FLT3和cKIT激酶之间取得高选择性,从理论上避免了可能的骨髓抑制毒性等副作用,在临床前动物模型上表现出了良好的抗肿瘤效果和用药安全窗口,该成果于2015年12月2日在Journal of Medicinal Chemistry(《药物化学杂志》)上发表。该药物2015年申请中国以及国际专利保护,并于2018年获得中国专利授权。

    研究团队与合源药业合作,经过2年多时间的临床前评价,发现HYML-122在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出良好的成药性。此外,在相关的动物实验中比类似药物在实体瘤穿透性等方面有大幅度的提高,对于急性白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。基于以上的试验结果,2017年11月合肥研究院与合肥合源药业有限公司联合向国家药监部门申报HYML-122临床试验申请,并于2018年6月获批进行人体临床试验(批件号:2018L02642)。

    经过半年的筹备工作,1月2日,HYML-122临床I期试验正式启动,这标志着该药物的研发进入了一个新的阶段。在该阶段,将主要测试HYML-122在急性髓系白血病人中的安全性和耐受性,探索剂量限制性毒性和最大耐受剂量,并通过拓展实验初步验证药物的有效性。

   该项目在基础研究阶段,受到国家自然科学基金委大科学装置联合基金重点项目的支持;在临床前研究阶段受到中科院A类先导科技专项“个性化药物-基于疾病分子分型的普惠新药研发”项目、科技部重大新药创制专项以及安徽省科技重大专项的支持;临床I期实验继续得到中科院个性化药物先导科技专项的支持。